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美英首用基因療法治黑內(nèi)障獲突破 改良病毒注入眼內(nèi)
[ 2008-04-29 08:53 ]
中國日報網(wǎng)站環(huán)球在線消息:先天性萊貝爾黑內(nèi)障是一種罕見的遺傳性眼病,會導(dǎo)致患者視力嚴(yán)重喪失,而且無藥可治。美國和英國的科學(xué)家首次利用基因替代療法,使先天性萊貝爾黑內(nèi)障患者獲得了部分視力。專家認(rèn)為,這次臨床試驗在治療先天性萊貝爾黑內(nèi)障方面取得了突破性進展。

***令人激動的突破性進展

據(jù)美國媒體4月28日報道,美國和英國兩國的科研人員27日宣布,在六名接受治療的年輕人中,四人恢復(fù)了部分視力,其中兩人原本只能看到手部動作的人在手術(shù)幾周后即可讀出幾行視力表。

美國大約有2000名先天性萊貝爾黑內(nèi)障患者。他們的一種基因發(fā)生突變,無法制造視網(wǎng)膜需要的蛋白質(zhì),導(dǎo)致視力逐漸喪失,以至于在青年時期就早早失明。英國研究小組組長、英國大學(xué)學(xué)院羅賓?阿里將這種基因缺陷比作汽車發(fā)動機沒有火花塞。他說:“整個發(fā)動機再好,沒有火花塞也不能運轉(zhuǎn)。”

為了治療這種疾病,科學(xué)家將攜帶數(shù)百萬正常基因的改良病毒注射到志愿接受治療的患者一只眼睛后部視網(wǎng)膜下面。另一只未治療的眼睛用來進行視力比較。三名在費城接受治療的患者有兩人是女性,年齡分別為19歲和26歲,另外一名男子是意大利人。在手術(shù)后,他們的視力都出現(xiàn)了大幅提高,不僅能看視力表,在光線暗淡的時候也能看清楚。

在英國,兩名男子和一名17歲的女孩接受了治療,其中只有18歲的史蒂文因為癥狀較輕,取得較好療效。史蒂文說,去年7月接受注射后,他的眼睛最初感覺像砂紙一樣澀,一周之后就感覺好多了,視力也逐漸改善。現(xiàn)在他能夠在14秒之內(nèi)穿過一個光線暗淡的迷宮,而且不會碰上任何障礙。以前,他需要77秒,還會出現(xiàn)八次失誤。以往他放學(xué)后就匆忙回家,擔(dān)心天黑,而現(xiàn)在他的視力在晚上有所改善,令他的生活方便不少。


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