基因療法矯正遺傳疾病 治療效果令人鼓舞

異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良是因?yàn)榛颊呱眢w內(nèi)部的基因序列發(fā)生了錯(cuò)誤。患有此病的嬰兒出生時(shí)看上去是健康的。但隨著年齡的增長(zhǎng)，到了1至2歲時(shí)，他們的大腦會(huì)受到破壞，從而出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)少、行動(dòng)力減弱的癥狀，

盡管治療效果顯著，不過(guò)比菲醫(yī)生也指出，所有的治療方法都會(huì)有副作用，還要繼續(xù)跟蹤研究這3名接受治療的患者。到目前為止，他們還未出現(xiàn)異常，身體狀況良好。“之前的經(jīng)驗(yàn)表明，基因療法可以得到更好的完善，所以我們會(huì)比之前做的更好，”比菲說(shuō)。

路易?納爾迪尼教授是圣?拉法埃萊研究所基因療法的負(fù)責(zé)人。他說(shuō)：“我們從3年前開(kāi)始進(jìn)行臨床試驗(yàn)，最初6位患者的治療結(jié)果給了我們很大的鼓勵(lì)。基因療法不僅安全，而且效果顯著。它改變了幾種疾病的臨床治療歷史。”

“當(dāng)然研究其中也遇到過(guò)挫折，不過(guò)我們的努力最終獲得了好的結(jié)果，能為這些病人找到具體的治愈方法我們真的很開(kāi)心，”路易說(shuō)。

來(lái)自倫敦大奧蒙德街醫(yī)院的鮑比?加斯帕教授也表示：“這項(xiàng)研究真的很讓人激動(dòng)，腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良是一種非常重要的神經(jīng)退化性疾病，之前其它醫(yī)學(xué)方法都無(wú)法治愈，如今基因療法可以實(shí)現(xiàn)這個(gè)目標(biāo)，并且病人能正常生活了，這真是令人開(kāi)心。這也為其它疾病的治療帶來(lái)了新的希望。”

（來(lái)源：中國(guó)日?qǐng)?bào)網(wǎng) 信蓮 編輯：王琦琛）