基因療法矯正遺傳疾病 治療效果令人鼓舞

科學(xué)家修改受損的基因可以治療疾病。

日前，來自意大利米蘭的研究人員表示，他們利用基因療法治愈了患有異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良的兒童，讓他們過上了正常的生活。這項(xiàng)研究已經(jīng)在《科學(xué)》雜志上發(fā)表。

據(jù)外國(guó)媒體7月12日?qǐng)?bào)道，這些研究人員來自米蘭的圣?拉法埃萊研究所，他們主要是通過基因改造病毒來修改患者體內(nèi)被破壞的基因。參與臨床試驗(yàn)的3名兒童均有異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良的家族病史，結(jié)果3人的治療效果顯著，目前身體狀況良好。

 “這幾個(gè)孩子都有了正常的生活，也開始去幼兒園上學(xué)了，這對(duì)我們來說很開心，”參與研究的亞歷山德拉?比菲醫(yī)生說。

科研人員通過基因改造的病毒幫助患者治療疾病。他們先從患者體內(nèi)抽取骨髓干細(xì)胞，然后讓含有正確遺傳指令的病毒“感染”這些細(xì)胞，修補(bǔ)受損的基因，再將細(xì)胞放回到患者的體內(nèi)。當(dāng)然，這要在患者的大腦受到侵蝕之前進(jìn)行。