基因療法矯正遺傳疾病 治療效果令人鼓舞

科研人員通過(guò)基因改造的病毒幫助患者治療疾病。他們先從患者體內(nèi)抽取骨髓干細(xì)胞，然后讓含有正確遺傳指令的病毒“感染”這些細(xì)胞，修補(bǔ)受損的基因，再將細(xì)胞放回到患者的體內(nèi)。當(dāng)然，這要在患者的大腦受到侵蝕之前進(jìn)行。

異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良是因?yàn)榛颊呱眢w內(nèi)部的基因序列發(fā)生了錯(cuò)誤。患有此病的嬰兒出生時(shí)看上去是健康的。但隨著年齡的增長(zhǎng)，到了1至2歲時(shí)，他們的大腦會(huì)受到破壞，從而出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)少、行動(dòng)力減弱的癥狀，

盡管治療效果顯著，不過(guò)比菲醫(yī)生也指出，所有的治療方法都會(huì)有副作用，還要繼續(xù)跟蹤研究這3名接受治療的患者。到目前為止，他們還未出現(xiàn)異常，身體狀況良好。“之前的經(jīng)驗(yàn)表明，基因療法可以得到更好的完善，所以我們會(huì)比之前做的更好，”比菲說(shuō)。

路易?納爾迪尼教授是圣?拉法埃萊研究所基因療法的負(fù)責(zé)人。他說(shuō)：“我們從3年前開(kāi)始進(jìn)行臨床試驗(yàn)，最初6位患者的治療結(jié)果給了我們很大的鼓勵(lì)。基因療法不僅安全，而且效果顯著。它改變了幾種疾病的臨床治療歷史。”